Obecnie na rynku farmaceutycznym mamy ogromną dostępność różnego rodzaju leków i suplementów diety. Wśród nich znajdziemy nawet takie, które wytwarzane są dzięki żywym komórkom przy wykorzystaniu technik inżynierii genetycznej. Preparaty te nazywa się biofarmeceutykami.
Biofarmaceutyki cechują się bardziej złożonym działaniem aniżeli tradycyjne leki, a dodatkowo mają bardziej zaawansowaną budowę. Powstają one w wyniku procesów biologicznych, a do ich wytworzenia używa się organizmów takich jak bakterie, grzyby, rośliny, a nawet ssaki. Dzięki temu powstają tak zwane rekombinanty białkowe – kopie aktywnych biologicznie, endogennych białek, w tym przeciwciał, hormonów, szczepionek i środków diagnostycznych. Ich produkcja jest konieczna do rozwoju takich dziedzin jak endokrynologia, onkologia, gastroenterologia, immunologia, neurologia czy reumatologia. Przykładem osiągnięć w dziedzinie produkcji biofarmaceutyków jest wytworzenie rekombinowanej ludzkiej insuliny jeszcze w latach 80. ubiegłego wieku czy wynalezienie rekombinowanej szczepionki przeciwko WZW typu B.
Czym z chemiczno-biologicznego punktu widzenia są więc biofarmeceutyki? Są to preparaty o polipeptydowo-białkowej strukturze. Wśród etapów ich wytwarzania wymienić można wprowadzanie do materiału genetycznego komórki celowo przygotowanego łańcucha DNA zawierającego informację na temat produkcji danego białka, które chcemy pozyskać. W ten sposób możliwe jest uzyskanie białka leczniczego. Następnie komórki te są namnażane i dochodzi do fazy produkcji białka. Po tym konieczne jest oczyszczenie uzyskanego produktu białkowego oraz stworzenie jego specjalnej, stabilnej postaci farmaceutycznej, co jest możliwe chociażby w wyniku rozpuszczenia białka w roztworze i schłodzenia go.
Warto wspomnieć także o tym, co jest ważne dla skuteczności wytwarzanego biofarmaceutyku. Przede wszystkim jest to zachowanie jego struktury przestrzennej. Jeśli struktura ta zostanie zburzona, wówczas mamy do czynienia z brakiem efektu terapeutycznego, dlatego też podczas produkowania leków biotechnologicznych zazwyczaj wykorzystuje się różnego rodzaju czynniki maksymalizujące ich stabilność. Można tego dokonać na przykład w procesie liofilizacji czy zamrażania i schładzania. Ponadto wśród stabilizatorów biofarmaceutyków znajdziemy też EDTA, cukier, wolne aminokwasy, polimery bądź środki powierzchniowo czynne.
Jak dzielimy biofarmeceutyki?
Biofarmaceutyki dzieli się na dwie generacji. Pierwsza to rekombinowane białka posiadające strukturę aminokwasową identyczną jak w natywnych białkach ludzkich. Te produkty mają na celu uzupełnienie niedoborów lub zastąpienia naturalnych białek np. glukagonu czy insuliny. Z kolei drugą generację stanowią białka zmodyfikowane chociażby przez dokonanie zmian w sekwencji aminokwasów, kowalencyjnego przyłączania innych cząsteczek chemicznych, zmiany w składnikach cukrowych lub przez fuzję przynajmniej dwóch peptydów. W tej grupie znajdziemy np. preparaty stosowane w leczeniu cukrzycy, WZW typu C czy niedokrwistości.
W jaki sposób biofarmeceutyki dostają się na rynek?
Samo wprowadzenie preparatów biofarmaceutycznych do sprzedaży nie jest łatwe i wymaga sporo czasu, z pewnością nie mniej aniżeli w przypadku tradycyjnego leku. Konieczne jest tu wykonanie badań farmakokinetycznych oraz testów farmakodynamicznych. Poza tym preparat taki musi przejść też badania porównawcze oraz badania oceny skuteczności klinicznej, przy czym przeprowadza się to w wymiarze nie krótszym aniżeli sześć miesięcy.
Biofarmaceutyki jako dziedzina biotechnologii medycznej
Preparaty zwane biofarmaceutykami są uzyskiwane w ramach biotechnologii medycznej, która ma za zadanie między innymi badać i wprowadzać na rynek skuteczne, coraz lepsze leki. Dziedzina ta stale się rozwija, dlatego produkcja biofarmaceutyków jest bardzo przyszłościowa i z pewnością przyniesie nam wiele korzyści. Dzięki nim o wiele łatwiej będzie można ograniczać objawy wielu chorób, leczyć je, a także zmniejszać ryzyko ich powstawania.